Forside      Profil      Kontakt      Nyhedsbrev      SiteMap      Søg      Log-in
Profil

 

af Hans Hasselbalch

 

De kroniske myeloide sygdomme er sjældne, klonale hæmatologiske cancerformer, som ubehandlet har en meget høj morbiditet og mortalitet. Incidensen vurderes at være ca. 600 nye tilfælde per år i Danmark. Sygdommene behandles på såvel centrene som decentralt på de hæmatologiske afdelinger.

 

Gennem mange år har hovedbehandlingen af disse sygdomme været baseret på konventionel palliativ/supportiv behandling, som bl.a. har omfattet cytoreduktion (hydroxyurea, busulphan, alpha-interferon) og blodtransfusioner. Kurativ behandling har kun været / er mulig ved hjælp af knoglemarvstransplantation (CML og MDS, rapporteret i mindre serier for PV, ET, og PMF). Behandling med bl.a vækstfaktorer (erythropoietin +/- G-CSF), immunomodulation (thalidomid / thalidomidderivater) og hypomethylerende behandling har for særlige undergrupper af patienter med MDS og PMF medført en betydelig reduktion i behovet for blodtransfusioner.

 

Indenfor de senere år har nye behandlingstilbud (bl.a med ”targeted therapy” – Glivec/imatinib mesylat - ved CML, hypereosinofilt syndrom og systemisk mastocytose) markant ændret forløbet og prognosen for patienter med disse sygdomme. Overlevelsen for CML er således forbedret betydeligt de seneste år på grund af ny medicinsk behandling baseret på signal transduction inhibition (STI) med Glivec©/imatinib mesylat og nye 2. generationstyrosinkinasehæmmere (Sprycel©/Dasatinib og Tasigna©/Nilotinib).

 

Indtil videre må man antage, at det drejer sig om vedvarende medicinsk behandling.
Derfor er sygdommen aktuelt i en fase, hvor der konstant akkumuleres patienter i behandling, således at prævalensen er stigende. Patienter med hypereosinofilt syndrom og systemisk mastocytose behandles også i dag med Glivec.

 

Et enestående gennembrud i patogenesen/patofysiologien ved de Ph-negative kroniske myeloproliferative sygdomme – PV, ET og PMF – fandt sted i 2005 med identifikation af Janus kinase (JAK) 2 mutationen hos de fleste patienter med PV og påvist hos ca. halvdelen af patienter med ET og PMF. Denne opdagelse vil i bedste fald danne grundlag for, at en ny målrettet behandling – JAK2-inhibitorer – om nogle år også kan tilbydes patienter med disse sygdomme, som er forbundet med en høj morbiditet pga. ofte invaliderende thrombohaemorrhagiske komplikationer og ikke sjældent også udvikling af behandlingsrefraktær akut leukæmi, måske delvis betinget af den nuværende medicinske behandling (hydroxyrea/busulphan).

 

Senest er vist, at mangeårig alpha-interferon behandling hos nogle patienter med PV er i stand til at frembringe vedvarende dybe molekylærbiologiske remissioner med normalisering af knoglemarven hos en undergruppe af patienterne – også efter ophør med alpha-interferon i op til 2 år. Der er tale om et meget vigtigt gennembrud i behandlingen af denne sygdomsgruppe, som i de kommende år vil blive kortlagt nærmere, dels i store internationale langtidsstudier, hvor alpha-interferon vil blive sammenlignet med hydroxyurea i forhold til effekt på morbiditet og mortalitet (bl.a. tromboser, blødninger, akut leukæmi) og dels i nationale kliniske og eksperimentelle studier af alpha-interferons virkningsmekanismer.


Med henblik på at skabe større fokus på ovenstående sygdomme og som platform for vidensspredning vedr. de nyeste landvindinger og planlagte nationale og internationale behandlingsprotokoller indenfor de respektive sygdomskategorier blev Den Danske Studiegruppe for Kroniske Myeloide Sygdomme (DSKMS) stiftet marts 2005 på årsmødet for Dansk Hæmatologisk Selskab (DHS). Studiegruppen er således organiseret under DHS med en bestyrelse og vedtægter godkendt på generalforsamlingen i DHS marts 2005. Vigtige indsatsområder for DSKMS er udarbejdelse og løbende revision af retningslinjer for diagnostik, monitorering og behandling i henhold til international konsensus. Herudover er brobygning til specialets nationale samarbejdspartnere (herunder patologer/molekylærbiologer), til internationale studiegrupper, centre og forskningsmiljøer samt til patientforeninger, det politisk-administrative system og medicinalindustrien en meget vigtig funktion.

 

Bestyrelsen består af en formand, en sekretær samt 6 medlemmer – 2 fra de hæmatologiske centre, 2 fra decentrale hæmatologiske afdelinger, 1 patolog, og 1 molekylærbiolog. Gruppen har siden stiftelsen afholdt 2 møder årligt med deltagelse af klinikere, patologer og molekylærbiologer.